Thuốc Nulibry 9.5mg là thuốc gì?
Thuốc Nulibry 9.5mg là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần Fosdenopterin, là một hydrobromide dihydrate cPMP, do Origin Biosciences phát triển và thương mại hóa. Nulibry được chỉ định điều trị giảm nguy cơ tử vong do thiếu hụt Molybdenum Cofactor type A, là một loại rối loạn chuyển hóa, hiếm gặp, di truyền, xuất hiện trong những ngày đầu của cuộc đời, gây ra những cơn co giật khó chữa, tổn thương não và gây tử vong sớm.
Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2021. Đồng thời, Nulibry cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm.
Nulibry là thuốc dùng để điều trị cho bệnh nhân thiếu hụt đồng yếu tố molypden (MoCD) loại A.
MoCD loại A là một bệnh di truyền trong đó bệnh nhân không có đủ chất gọi là ‘molypden cofactor’, một phân tử cần thiết để sản xuất một số enzyme. Nếu không có các enzyme này, hóa chất độc hại sulfite sẽ tích tụ trong não gây tổn thương não.
Ở dạng bệnh ‘loại A’, sự vắng mặt của đồng yếu tố molypden là do bệnh nhân thiếu một chất gọi là ‘cycle pyranopterin monophosphate (cPMP)’, chất mà cơ thể cần để tạo ra đồng yếu tố molypden.
Thông tin thuốc
Thành phần: Fosdenopterin 9.5mg.
Quy cách: Hộp 01 lọ.
Nhà sản xuất: Origin Biosciences.
Thuốc Nulibry 9.5mg có tác dụng gì? Cơ chế tác dụng
Cơ chế hoạt động
Bệnh nhân mắc MoCD Loại A có đột biến gen MOCS1 dẫn đến thiếu hụt sự tổng hợp phụ thuộc MOCS1A/B của chất nền trung gian, cPMP. Liệu pháp thay thế cơ chất bằng NULIBRY cung cấp nguồn cPMP ngoại sinh, được chuyển đổi thành molybdopterin. Molybdopterin sau đó được chuyển đổi thành đồng yếu tố molybdenum, cần thiết để kích hoạt các enzyme phụ thuộc vào molypden, bao gồm sulfite oxyase (SOX), một loại enzyme làm giảm mức độ sulfites gây độc thần kinh.
Dược lực học
Trong MoCD Loại A, việc thiếu SOX hiệu quả dẫn đến nồng độ sulfite gây độc thần kinh, S-sulfocysteine (SSC) tăng cao. Điều trị bằng NULIBRY dẫn đến giảm mức SSC trong nước tiểu được bình thường hóa thành creatinine và mức giảm này được duy trì khi điều trị lâu dài bằng NULIBRY.
Điện sinh lý tim
Ở liều khuyến cáo tối đa đã được phê duyệt, Nulibry không kéo dài khoảng QT đến bất kỳ mức độ nào có ý nghĩa lâm sàng.
Công dụng thuốc Nulibry 9.5mg – Chỉ định
Thuốc Nulibry 9.5mg được chỉ định để giảm nguy cơ tử vong ở bệnh nhân thiếu hụt đồng yếu tố molypden (MoCD) Loại A.
Chống chỉ định
Quá mẫn với bất kỳ thành phần nào của thuốc.
Liều dùng, cách dùng thuốc Nulibry 9.5mg
Lựa chọn bệnh nhân
Bắt đầu bằng Nulibry 9.5mg nếu bệnh nhân được chẩn đoán hoặc chẩn đoán sơ bộ là MoCD Loại A.
Ở những bệnh nhân được chẩn đoán ban đầu là MoCD Loại A, hãy xác nhận chẩn đoán MoCD Loại A ngay sau khi bắt đầu điều trị Nulibry 9.5mg. Ở những bệnh nhân như vậy, hãy ngừng Nulibry 9.5mg nếu chẩn đoán MoCD Loại A không được xác nhận bằng xét nghiệm di truyền.
Thông tin quản lý quan trọng
Nulibry 9.5mg được thiết kế để nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe quản lý. Nếu nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe cho là phù hợp, NULIBRY có thể được người chăm sóc bệnh nhân sử dụng tại nhà. Nếu người chăm sóc/bệnh nhân có thể sử dụng NULIBRY, hãy khuyên họ đọc hướng dẫn chi tiết về cách chuẩn bị, sử dụng, bảo quản và tiêu hủy NULIBRY dành cho người chăm sóc.
NULIBRY chỉ dùng để truyền tĩnh mạch. Sử dụng ống không DEHP có bộ lọc 0,2 micron. Không trộn NULIBRY với các thuốc khác (lưu ý NULIBRY được pha với Nước vô trùng pha tiêm, USP). Không dùng dưới dạng tiêm truyền với các thuốc khác.
NULIBRY được truyền qua bơm truyền với tốc độ 1,5 mL mỗi phút.
Thể tích liều dưới 2 mL có thể cần dùng ống tiêm thông qua truyền tĩnh mạch chậm.
Việc sử dụng NULIBRY phải được hoàn thành trong vòng 4 giờ sau khi pha.
Tác dụng phụ của thuốc Nulibry 9.5mg
Cảnh báo và đề phòng
Tiềm năng nhạy cảm với ánh sáng
Nulibry 9.5mg có thể khiến bệnh nhân quá nhạy cảm với ánh sáng mặt trời. Bệnh nhân được điều trị bằng Nulibry 9.5mg hoặc người chăm sóc của họ nên tránh hoặc giảm thiểu sự tiếp xúc của bệnh nhân với ánh sáng mặt trời và tia UV nhân tạo, đồng thời áp dụng các biện pháp phòng ngừa khi tiếp xúc với ánh nắng mặt trời, bao gồm mặc quần áo bảo hộ và đeo kính râm, đồng thời sử dụng kem chống nắng phổ rộng có SPF cao ở bệnh nhân. tháng tuổi trở lên. Nếu tình trạng nhạy cảm với ánh sáng xảy ra, người chăm sóc/bệnh nhân nên tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức và xem xét đánh giá da liễu.
Tác dụng phụ
Các tác dụng phụ thường gặp nhất ở những bệnh nhân được điều trị bằng NULIBRY là các biến chứng liên quan đến ống truyền dịch, sốt, nhiễm virus, viêm phổi, viêm tai giữa (nhiễm trùng tai), nôn mửa, ho/hắt hơi, nhiễm trùng đường hô hấp trên do virus (cảm lạnh thông thường/cúm- như nhiễm trùng), viêm dạ dày ruột (triệu chứng giống cúm dạ dày), tiêu chảy và nhiễm khuẩn huyết (vi khuẩn trong máu). Tác dụng phụ đối với bệnh nhân được điều trị bằng rcPMP cũng tương tự như bệnh nhân được điều trị bằng NULIBRY.
Thông tin tư vấn bệnh nhân
Vui lòng đọc Thông tin kê đơn và Hướng dẫn sử dụng NULIBRY đã được FDA phê duyệt và làm theo hướng dẫn về cách chuẩn bị và sử dụng NULIBRY.
NULIBRY có khả năng nhạy cảm với ánh sáng; xem Cảnh báo và Phòng ngừa. Tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu bệnh nhân bị phát ban hoặc nếu họ nhận thấy các triệu chứng phản ứng nhạy cảm với ánh sáng (đỏ, cảm giác nóng rát trên da, phồng rộp).
Thuốc Nulibry 9.5mg giá bao nhiêu? Giá thuốc Nulibry 9.5mg
Liên hệ Hotline/Zalo: 0989389718.
Thuốc Nulibry 9.5mg mua ở đâu Hà Nội, TPHCM?
Liên hệ Hotline/Zalo: 0989389718.
Đánh giá
Chưa có đánh giá nào.