Thuốc Xenpozyme 20mg (Olipudase alfa) là thuốc gì, giá bao nhiêu, mua ở đâu?

Thuốc Xenpozyme 20mg là thuốc gì?

Thuốc Xenpozyme 20mg (Olipudase alfa) là một liệu pháp thay thế enzyme được chỉ định để điều trị các tình trạng thiếu hụt axit sphingomyelinase (ASMD), một tình trạng di truyền hiếm gặp và tiến triển ở cả bệnh nhân trẻ em và người lớn.

Xenpozyme được phát triển và tiếp thị bởi Genzym, một công ty con thuộc sở hữu hoàn toàn của Sanofi. Thuốc có sẵn dưới dạng bột đông khô màu trắng đến trắng ngà 20mg, đóng trong lọ để cô đặc làm dung dịch tiêm truyền.

Phê duyệt theo quy định cho Xenpozyme

Vào tháng 3 năm 2022, Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW) đã phê duyệt Olipudase alfa theo chỉ định theo dõi nhanh SAKIGAKE để điều trị ASMD.

Ủy ban Sản phẩm Thuốc dùng cho Con người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã khuyến nghị phê duyệt Xenpozyme để điều trị các biểu hiện không thuộc hệ thần kinh trung ương của ASMD loại A/B hoặc loại B ở Châu Âu vào tháng 5 năm 2022, sau khi nhận được ƯU TIÊN MEdicines (PRIME) được EMA chỉ định. Xenpozyme chưa được nghiên cứu ở bệnh nhân mắc ASMD loại A.

Xenpozyme đã nhận được phê duyệt tiếp thị tại Liên minh Châu Âu vào tháng 6 năm 2022.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định trị liệu đột phá cho olipudase alfa và đã chấp nhận đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho loại thuốc này để được ưu tiên xem xét. Quyết định dự kiến sẽ được đưa ra vào tháng 10 năm 2022.

Thông tin thuốc

Thành phần: Mỗi lọ chứa etanercept 25mg.

Dạng bào chế, đường dùng: Bột đông khô pha tiêm truyền.

Quy cách đóng gói: Hộp 01 lọ.

Nhà sản xuất: Sanofi.

Thuốc Xenpozyme 20mg (Olipudase Alfa) có tác dụng gì?

Dược lực học

Olipudase alfa là một liệu pháp thay thế enzyme có tác dụng cải thiện các dấu hiệu và triệu chứng của ASMD bằng cách giảm lượng sphingomyelin tích tụ trong các cơ quan và gây tổn thương mô ở bệnh nhân mắc ASMD. Nó có tác dụng làm giảm mức độ biểu hiện không liên quan đến thần kinh của ASMD , chẳng hạn như lách to và gan to.

Cơ chế hoạt động

ASMD là một rối loạn di truyền lặn nhiễm sắc thể thường gây ra bởi các đột biến khác nhau ở gen SMPD1 mã hóa axit sphingomyelinase. Trong lịch sử, ASMD được gọi là bệnh Niemann-Pick (NPD), với các cách phân loại khác nhau dựa trên sự khởi phát và mức độ nghiêm trọng của bệnh. NPD loại A (NPD-A) đề cập đến dạng khởi phát sớm nghiêm trọng, ASMD thần kinh nội tạng ở trẻ sơ sinh và NPD loại B ( NPD-B) được gọi là dạng ASMD mãn tính, khởi phát muộn. ASMD thần kinh nội tạng mãn tính (NPD-A/B) là kiểu hình có mức độ nghiêm trọng trung bình. ASMD có nhiều mức độ nghiêm trọng của bệnh và các biểu hiện thần kinh và không liên quan đến thần kinh; do đó, rất khó để phân loại các loại ASMD khác nhau bằng cách sử dụng hệ thống phân loại cũ của ASMD (A, B, A/B). Acid sphingomyelinase thường phá vỡ các lipid liên quan đến trao đổi chất như sphingomyelin trong các loại tế bào khác nhau, chẳng hạn như bạch cầu đơn nhân , đại thực bào và tế bào gan. Sự thiếu hụt axit sphingomyelinase do đó dẫn đến sự tích tụ các lipid này trong các mô cơ thể, gây tổn thương tế bào và mô tiến triển và làm suy giảm chức năng của cơ quan. Olipudase alfa là sphingomyelinase axit tái tổ hợp của con người có tác dụng thủy phân sphingomyelin (SM), ngăn chặn sự tích tụ của nó trong các cơ quan cơ thể. Là một liệu pháp thay thế enzyme, nó là một nguồn axit sphingomyelinase ngoại sinh.

Công dụng thuốc Xenpozyme 20mg

Thuốc Xenpozyme 20mg (Olipudase alfa) được chỉ định là liệu pháp thay thế enzyme để điều trị các biểu hiện của bệnh thiếu hụt Acid Sphingomyelinase (ASMD) ở bệnh nhân nhi và người lớn mắc loại A/B hoặc loại B.

Liều dùng, cách dùng thuốc Xenpozyme 20mg

Chỉ định: Thiếu axit Sphingomyelinase.

Được chỉ định cho các biểu hiện của hệ thống thần kinh không phải trung ương do thiếu hụt axit sphingomyelinase (ASMD).

Liều lượng dựa trên trọng lượng

Giai đoạn tăng liều và duy trì dựa trên trọng lượng cơ thể.

• BMI ≤30: Liều lượng dựa trên cân nặng thực tế (kg).
• BMI >30: Liều lượng dựa trên trọng lượng cơ thể đã điều chỉnh.

Tính toán cơ thể điều chỉnh

Trọng lượng cơ thể điều chỉnh (kg) = (chiều cao thực tế tính bằng m)2 x 30.

Tăng liều

Tăng liều dần dần được sử dụng để giảm quá mẫn và các phản ứng liên quan đến tiêm truyền hoặc tăng nồng độ transaminase.

Liều 1 (ngày 1/tuần 0): 0,1 mg/kg IV.
Liều 2 (tuần 2): 0,3 mg/kg IV.
Liều 3 (tuần 4): 0,3 mg/kg IV.
Liều 4 (tuần 6): 0,6 mg/kg IV.
Liều 5 (tuần 8): 0,6 mg/kg IV.
Liều 6 (tuần 10): 1 mg/kg IV.
Liều 7 (tuần 12): 2 mg/kg IV.
Liều 8 (tuần 14): 3 mg/kg IV (liều duy trì được khuyến nghị).

Lưu ý: Giai đoạn tăng liều bao gồm liều 3 mg/kg đầu tiên.

Giai đoạn duy trì

3 mg/kg IV mỗi 2 tuần.

Tác dụng phụ của thuốc Xenpozyme 20mg

Tác dụng phụ >10%

Người lớn

• Nhức đầu (54%)
• Ho (31%)
• Tiêu chảy (15%)
• Hạ huyết áp (15%)
• Tăng huyết áp ở mắt (15%)
• Mức độ transaminase tăng cao (13%)

Trẻ em

• Sốt (100%)
• Ho (75%)
• Tiêu chảy (75%)
• Viêm mũi (75%)
• Đau bụng (63%)
• Nôn mửa (50%)
• Nhức đầu (50%)
• Mề đay (50%)
• Buồn nôn (38%)
• Phát ban (38%)
• Đau khớp (38%)
• Ngứa (25%)
• Mệt mỏi (25%)
• Viêm họng (25%)
• Protein phản ứng C tăng (13%)
• Hạ huyết áp (13%)
• Phản ứng phản vệ (13%)
• Quá mẫn (13%)
• Sưng chỗ tiêm truyền (13%)
• Nhịp tim nhanh (13%)
• Sưng họng (13%)
• Mức độ transaminase tăng cao (13%)

Tác dụng phụ 1-10%

Người lớn

• Ban đỏ (8%)
• Suy nhược (8%)
• Viêm họng (8%)
• Khó thở (8%)
• Mề đay (8%)
• Sẩn (8%)
• Đau cơ (8%)
• Kích ứng họng (8%)
• Protein phản ứng C bất thường (8%)

Thuốc Xenpozyme 20mg giá bao nhiêu? Giá thuốc Xenpozyme 20mg

Liên hệ Hotline/Zalo: 0989389718.

Thuốc Xenpozyme 20mg mua ở đâu Hà Nội, TPHCM?

Liên hệ Hotline/Zalo: 0989389718.