Thuốc Skysona là thuốc gì?
Thuốc Skysona là liệu pháp gen dùng một lần để điều trị cho các bé trai mắc chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận hoạt động sớm (CALD).
CALD là một bệnh di truyền do đột biến gen ABCD1 dẫn đến sự tích tụ các axit béo chuỗi rất dài (VLCFA) trong não. Những VLCFA này có thể phá hủy lớp vỏ bảo vệ xung quanh tế bào thần kinh và gây tổn thương não. Một khi điều này xảy ra, tổn thương này có thể được nhìn thấy trên hình ảnh cộng hưởng từ (MRI) của não, đó là khi chẩn đoán dạng bệnh loạn dưỡng tuyến thượng thận (CALD) ở não.
Skysona có thể được khuyến nghị nếu tổn thương này được xác định là sớm (dựa trên mức độ tổn thương thấp hơn trên MRI) và nếu bệnh não đang hoạt động (dựa trên sự hiện diện của độ tương phản tăng cường trên MRI cho thấy tổn thương này đang diễn ra).
Thông tin thuốc
Thành phần: Elivaldogene autotemcel.
Dạng bào chế, đường dùng: Dung dịch tiêm.
Nhà sản xuất: Bluebird – Mỹ.
Thuốc Skysona có tác dụng gì? Cơ chế tác dụng?
Dược lực học
Elivaldogene autotemcel có tác dụng khôi phục lượng protein adrenoleukodystrophy (ALDP) bị thiếu hoặc ở mức thấp ở bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận bằng cách cung cấp các bản sao của gen mã hóa ALDP. Mặc dù thuốc nhằm mục đích ổn định bệnh bằng cách làm chậm sự tiến triển của nó, nhưng elivaldogene autotemcel được cho là không ảnh hưởng đến các biểu hiện khác của chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận như suy tuyến thượng thận. Tác động lâm sàng của elivaldogene autotemcel đối với bệnh lý tuyến thượng thận chưa được nghiên cứu.
Trong một nghiên cứu lâm sàng (Nghiên cứu ALD-102), tất cả các bệnh nhân đều sản xuất ALDP trong tế bào máu ngoại vi CD14+ trong vòng một tháng điều trị và có CD14+ ALDP+ trung bình là 29,50%, cho thấy biểu hiện sớm của gen chuyển. Sau sáu tháng theo dõi, các tế bào CD14+ ALDP+ giảm nhẹ sau khi truyền thuốc và ổn định sau khoảng sáu tháng điều trị. Elivaldogene autotemcel thường không liên quan đến tử vong liên quan đến điều trị hoặc bệnh ghép chống vật chủ.
Cơ chế hoạt động
Protein adrenoleukodystrophy (ALDP hoặc ABCD1) là chất vận chuyển một nửa cassette gắn ATP (ABC) được định vị trong màng peroxisomal. Nó đóng vai trò trong quá trình oxy hóa beta peroxisomal và phân hủy các axit béo chuỗi rất dài (VLCFA) trong các cơ quan. Adrenoleukodystrophy là một rối loạn di truyền liên kết X gây ra bởi đột biến gen ABCD1 mã hóa ALDP, dẫn đến suy giảm sản xuất của ALDP. Việc thiếu ALDP chức năng dẫn đến tăng nồng độ VLCFA nội bào và kết hợp VLCFA vào các lipid phức tạp khác nhau, bao gồm cả vỏ myelin đặc biệt dễ bị viêm. Sự mất ổn định màng myelin do VLCFA gây ra dẫn đến môi trường não gây viêm, gây ra tình trạng mất myelin não tiến triển, viêm và bệnh lý sợi trục. Những sự kiện bệnh lý này cũng có thể đi kèm với stress oxy hóa và thiếu hụt năng lượng trong sợi trục cũng như các quá trình không tự chủ của tế bào liên quan đến tương tác sợi trục-thần kinh đệm.
Elivaldogene autotemcel bao gồm các tế bào gốc tạo máu CD34+ tự thân được tải nạp ex vivo với vec tơ lentivirus mã hóa DNA bổ sung ABCD1 (cDNA). Sau khi sử dụng elivaldogene autotemcel, tế bào gốc tạo máu CD34+ tự thân được cấy vào tủy xương và biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau, bao gồm cả bạch cầu đơn nhân (CD14+) di chuyển đến não, nơi chúng có thể biệt hóa sâu hơn thành đại thực bào và vi tế bào não có thể tạo ra ALDP chức năng. ALDP chức năng có thể thúc đẩy sự thoái hóa cục bộ của VLCFA trong não, ổn định diễn biến của bệnh để ngăn ngừa tình trạng viêm và mất liên kết thêm. Sau khi cấy ghép thành công các tế bào biến đổi gen, sự biểu hiện của ALDP dự kiến sẽ kéo dài suốt đời.
Công dụng thuốc Skysona
Thuốc Skysona (Elivaldogene autotemcel) được chỉ định để làm chậm sự tiến triển của rối loạn chức năng thần kinh ở bé trai từ 4-17 tuổi mắc chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận não hoạt động sớm (CALD). CALD sớm, hoạt động đề cập đến những bé trai không có triệu chứng hoặc có triệu chứng nhẹ (điểm chức năng thần kinh, NFS 1) có tăng cường gadolinium trên chụp cộng hưởng từ não (MRI) và điểm Loes là 0,5-9.
Liều dùng, cách dùng thuốc Skysona
Chỉ dành cho sử dụng tự trị. Chỉ dùng cho đường tiêm tĩnh mạch.
• Bệnh nhân phải trải qua quá trình huy động và tách tế bào gốc tạo máu (HSC) để thu được tế bào CD34+ phục vụ sản xuất SKYSONA.
• Liều lượng SKYSONA dựa trên số lượng tế bào CD34+ trong (các) túi truyền dịch trên mỗi kg trọng lượng cơ thể.
• Liều khuyến cáo tối thiểu là 5,0 × 106 tế bào CD34+/kg.
• Phải thực hiện điều trị suy tủy và suy giảm bạch huyết hoàn toàn trước khi truyền SKYSONA.
• Xác minh danh tính của bệnh nhân khớp với thông tin nhận dạng bệnh nhân duy nhất trên (các) túi truyền dịch SKYSONA trước khi truyền.
• Không lấy mẫu, thay đổi hoặc chiếu xạ SKYSONA.
• Không sử dụng bộ lọc máu nội tuyến hoặc bơm tiêm truyền.
Dạng liều và liều dùng
• SKYSONA là hỗn dịch tế bào để truyền tĩnh mạch.
• Một liều SKYSONA duy nhất chứa tối thiểu 5,0 × 106 tế bào CD34+/kg trọng lượng cơ thể, lơ lửng trong dung dịch chứa 5% dimethyl sulfoxide (DMSO).
Tác dụng phụ của thuốc Skysona
Có nguy cơ ung thư máu sau điều trị. Bạn sẽ được theo dõi ít nhất 6 tháng một lần trong tối thiểu 15 năm cho việc này.
Các tác dụng phụ có thể xảy ra hoặc có khả năng xảy ra là:
Trong khi điều trị
- Buồn nôn, nôn, chán ăn, táo bón, đau bụng
- Đau đầu
- Phát ban
- Vào ngày điều trị bằng Skysona: Phản ứng dị ứng đe dọa tính mạng, Buồn nôn ói mửa
Sau điều trị
– Ung thư máu.
Công thức máu thấp dẫn đến nguy cơ chảy máu và/hoặc nhiễm trùng. Cho đến khi số lượng máu (tiểu cầu, bạch cầu, hồng cầu) trở lại mức an toàn, bạn có thể được điều trị bằng truyền máu và tiểu cầu cũng như các loại thuốc khác ngăn ngừa chảy máu và nhiễm trùng bằng cách tăng số lượng máu. Hầu hết lượng máu của bệnh nhân sẽ trở lại mức an toàn trong khoảng một tháng sau khi điều trị. Công thức máu của một số bệnh nhân có thể không phục hồi trong > 1 năm. Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn bị sốt, cảm thấy mệt mỏi hoặc dễ chảy máu hoặc bầm tím.
– Nhiễm trùng đe dọa tính mạng. Bệnh nhân được điều trị bằng thuốc Skysona có thể bị nhiễm trùng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, bao gồm nhiễm trùng máu do vi khuẩn hoặc vi rút. Nhiễm trùng thường xảy ra trong 1 hoặc 2 tháng đầu sau khi điều trị, nhưng có thể xảy ra > 1 năm sau đó. Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn bị sốt, ớn lạnh hoặc bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào của nhiễm trùng.
– Miệng bị viêm và đau (điều này thường xảy ra trong 2 tháng đầu sau khi điều trị)
– Buồn nôn, nôn, chán ăn, táo bón, đau bụng, tiêu chảy
– Đau đầu
– Cơn động kinh mới khởi phát
Thông tin chung về việc sử dụng Skysona an toàn và hiệu quả.
Sau khi điều trị bằng Skysona, điều quan trọng là bạn phải được theo dõi sự phát triển của bệnh ung thư máu ít nhất 6 tháng một lần trong tối thiểu 15 năm.
Điều trị bằng Skysona có thể gây ra kết quả xét nghiệm vi rút suy giảm miễn dịch ở người (HIV) dương tính giả bằng một số xét nghiệm thương mại. Nếu bạn cần xét nghiệm HIV, hãy nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về loại xét nghiệm thích hợp để sử dụng.
Thuốc đôi khi được kê đơn cho những mục đích khác với những mục đích được liệt kê trong Hướng dẫn Sử dụng Thuốc. Nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về bất kỳ mối quan tâm nào. Bạn có thể yêu cầu nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình cung cấp thông tin được viết cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe.
Thuốc Skysona giá bao nhiêu? Giá thuốc Skysona
Liên hệ Hotline/Zalo: 0989389718.
Thuốc Skysona mua ở đâu Hà Nội, TPHCM?
Liên hệ Hotline/Zalo: 0989389718.
Đánh giá
Chưa có đánh giá nào.