Thuốc Lamzede 10mg (Velmanase alfa) điều trị bệnh alpha-mannosidosis giá bao nhiêu, mua ở đâu?

Thuốc Lamzede 10mg là thuốc gì?

Thuốc Lamzede 10mg (velmanase alfa) là một trong những liệu pháp thay thế enzyme đầu tiên được chỉ định để điều trị các triệu chứng không liên quan đến thần kinh ở bệnh nhân mắc bệnh alpha-mannosidosis từ nhẹ đến trung bình.

Thuốc ban đầu được phát triển bởi Zymenex, được Tập đoàn Chiesi mua lại vào năm 2013. Lamzede đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ Ủy ban Châu Âu (EC) vào tháng 1 năm 2005.

Ủy ban Sản phẩm Thuốc dùng cho Con người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã đưa ra quan điểm tích cực về loại thuốc này vào tháng 1 năm 2018. Thuốc đã được EMA phê duyệt vào tháng 3 năm 2018.

Nguyên nhân và triệu chứng bệnh Alpha-mannosidosis

Alpha-mannosidosis là một rối loạn lưu trữ lysosome di truyền hiếm gặp gây ra bởi sự thiếu hụt hoặc trục trặc của enzyme alpha-mannosidase, enzyme này chịu trách nhiệm phân hủy các oligosacarit chứa mannose trong lysosome của tế bào.

Một đột biến gen ở gen MAN2B1 mã hóa alpha-mannosidase gây ra sự tích tụ dần dần các oligosaccharide độc hại khó tiêu hóa trong tế bào của các cơ quan khác nhau và làm giảm tuổi thọ.

Một số triệu chứng phổ biến của bệnh bao gồm khuôn mặt trở nên thô ráp, giảm khả năng trí tuệ, suy giảm khả năng nghe và nói, suy nhược kỹ năng vận động, nhiễm trùng tái phát và các bất thường về xương.

Căn bệnh này ảnh hưởng đến khoảng 1/500.000 người trên toàn thế giới.

Thông tin thuốc

Thành phần: Velmanase alfa 10mg.

Quy cách: Hộp 01 ống.

Nhà sản xuất: Chiesi.

Thuốc Lamzede 10mg có tác dụng gì? Cơ chế tác dụng?

Dược lực học

Velmanase alfa là một liệu pháp thay thế enzyme nhằm mục đích giảm mức độ oligosacarit ở bệnh nhân mắc bệnh alpha-mannosidosis. Trong các thử nghiệm lâm sàng, nồng độ oligosaccharide trong huyết thanh giảm và sự cải thiện về các chỉ số sinh hóa và chức năng đã được nhận thấy sau 18 tháng thứ 2 và trong thời gian điều trị lên đến 4 năm.

Việc đảo ngược tổn thương nội tạng hoặc cho thấy sự cải thiện về bệnh alpha-mannosidosis ngày càng trở nên khó khăn khi sự tích tụ tổn thương nội tạng tiến triển theo thời gian. Velmanase alfa không có tác dụng đối với các biến chứng không hồi phục của chứng rối loạn này, chẳng hạn như dị dạng xương, rối loạn xương đa khớp, các biểu hiện thần kinh và suy giảm chức năng nhận thức.

Cơ chế hoạt động

Alpha-mannosidosis là một rối loạn lưu trữ lysosomal lặn nhiễm sắc thể thường hiếm gặp: đây là một bệnh đa hệ thống, được đặc trưng bởi một loạt các biểu hiện lâm sàng bao gồm bất thường về xương, suy giảm chức năng vận động, thiểu năng trí tuệ, mất thính giác, rối loạn chức năng hô hấp, nhiễm trùng tái phát và suy giảm miễn dịch. thường xuất hiện ở thời thơ ấu. Bệnh Alpha-mannosidosis là do các biến thể trình tự gây bệnh trong gen MAN2B1 gây ra, dẫn đến sự thiếu hụt enzyme lysosomal, alpha-mannosidase. Alpha-mannosidase là một enzyme lysosomal tham gia vào quá trình dị hóa glycoprotein. Thiếu alpha-mannosidase dẫn đến sự tích tụ các oligosaccharide giàu mannose, gây suy giảm chức năng tế bào và gây chết tế bào theo chương trình ở tất cả các mô.

Velmanase alfa là một dạng tái tổ hợp của alpha-mannosidase ở người. Sau khi sử dụng, velmanase alfa bổ sung hoặc thay thế alpha-mannosidase tự nhiên để phân hủy hợp lý các oligosaccharide lai và phức tạp có hàm lượng mannose cao trong lysosome, làm giảm lượng oligosaccharide giàu mannose tích lũy.

Công dụng thuốc Lamzede 10mg

Thuốc Lamzede 10mg (Velmanase alfa) là liệu pháp thay thế enzyme để điều trị các biểu hiện không liên quan đến thần kinh ở bệnh nhân mắc bệnh alpha-mannosidosis nhẹ đến trung bình.

Chống chỉ định

Phản ứng dị ứng nghiêm trọng với hoạt chất hoặc với bất kỳ tá dược nào của thuốc.

Liều dùng, cách dùng thuốc Lamzede 10mg

Dạng bào chế: Bột đông khô pha tiêm. 10mg/lọ (liều duy nhất).

Liều dùng

Bệnh Alpha-Mannosidosis.

Được chỉ định để điều trị các biểu hiện của bệnh alpha-mannosidosis ở hệ thần kinh không trung ương ở bệnh nhân người lớn và trẻ em.

1 mg/kg (trọng lượng cơ thể thực tế) Truyền tĩnh mạch mỗi tuần

Sửa đổi liều lượng

Phản ứng quá mẫn hoặc phản ứng liên quan đến tiêm truyền (IAR)

Nhẹ đến trung bình

Cân nhắc tạm dừng truyền trong 15-30 phút, giảm tốc độ truyền xuống 25-50% tốc độ khuyến nghị và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.

Nếu các triệu chứng vẫn tồn tại mặc dù tạm thời dừng hoặc truyền chậm, hãy ngừng truyền và theo dõi.

Nếu các triệu chứng tiếp tục kéo dài, hãy ngừng truyền và cân nhắc bắt đầu truyền lại trong vòng 7-14 ngày với liều 25-50% tốc độ khuyến nghị cùng với điều trị trước thích hợp.

Nếu các triệu chứng giảm bớt sau khi ngừng hoặc truyền chậm, hãy tiếp tục truyền ở tốc độ 25-50% tốc độ được khuyến nghị.

Nếu dung nạp được, hãy tăng tốc độ truyền thêm 25% tốc độ khuyến nghị cho đến khi đạt được tốc độ truyền khuyến nghị; theo dõi chặt chẽ.

Nghiêm trọng

• Ngừng dùng thuốc ngay lập tức và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.

Cân nhắc về liều lượng

• Xác minh tình trạng mang thai ở phụ nữ có khả năng sinh sản.
• Cân nhắc dùng thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc corticosteroid trước khi dùng.

Tác dụng phụ của thuốc Lamzede 10mg

Tác dụng phụ >10%

• Viêm mũi họng (66%)
• Sốt (40%)
• Nhức đầu (33%)
• Đau khớp (20%)
• Viêm amidan cấp tính (13%)
• Nhiễm trùng đường tiết niệu (13%)
• Ngứa mắt (13%)
• Viêm dạ dày ruột (13%)
• Quá mẫn (13%)
• Cúm (13%)
• Ngất (13%)
• Đau răng (13%)
• Đau lưng (13%)
• Nhiễm trùng tai (13%)

Báo cáo sau khi đưa ra thị trường

• Rối loạn tim mạch: Suy van động mạch chủ, đánh trống ngực, nhịp tim nhanh
• Rối loạn tai và mê đạo: Điếc
• Rối loạn về mắt: Tăng chảy nước mắt
• Rối loạn tiêu hóa: Odynophagia
• Rối loạn chung và tình trạng tại chỗ dùng thuốc: Suy nhược, mệt mỏi
• Nhiễm trùng và ký sinh trùng: Viêm nội tâm mạc, nhiễm tụ cầu, vi khuẩn mang mầm bệnh, mụn nhọt
• Rối loạn chuyển hóa và dinh dưỡng: Giảm cảm giác thèm ăn
• Rối loạn cơ xương và mô liên kết: Sưng khớp, nóng khớp
• Rối loạn hệ thần kinh: Mất điều hòa, rối loạn hệ thần kinh, buồn ngủ
• Rối loạn tâm thần: Rối loạn tâm thần, kích động, bồn chồn, bồn chồn
• Rối loạn hô hấp, ngực và trung thất: Phù họng, thở khò khè
• Rối loạn da, mô dưới da: Phù mạch
• Rối loạn mạch máu: Dễ vỡ mạch máu, hạ huyết áp

Thuốc Lamzede 10mg giá bao nhiêu? Giá thuốc Lamzede 10mg?

Liên hệ Hotline/Zalo: 0989389718.

Thuốc Lamzede 10mg mua ở đâu Hà Nội, TPHCM?

Liên hệ Hotline/Zalo: 0989389718.